(Publicado en Cell Stem Cell, Diciembre 2025)
Los trastornos del neurodesarrollo (TND) surgen debido a interrupciones en los procesos de desarrollo que resultan en un deterioro de la función cerebral. Los organoides cerebrales son modelos bien establecidos del cerebro humano en desarrollo y, como tales, proporcionan una plataforma para estudiar los TND a escala y en múltiples condiciones genéticas. En un artículo reciente en Cell Stem Cell, Wang y colaboradores, presentan un biobanco de organoides cerebrales para investigar los mecanismos específicos de la enfermedad subyacentes a los TND. Los autores describen primero un recurso de 352 líneas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) derivadas de pacientes con TND, que ahora está disponible para la comunidad científica. De las personas que contribuyeron a este recurso, los autores seleccionaron 35 pacientes para representar cuatro categorías de enfermedad: microcefalia, polimicrogiria, epilepsia y discapacidad intelectual, y también incluyeron diez personas sin TND. Se cultivaron más de 6000 organoides cerebrales a partir de líneas de iPSC de estos donantes. La caracterización de los organoides mediante histología y transcriptómica unicelular reveló fenotipos convergentes para cada categoría de enfermedad: por ejemplo, los organoides con microcefalia mostraron cambios en el destino celular y una supervivencia celular reducida, mientras que los organoides con polimicrogiria exhibieron aberrantes uniones nerviosas apicales y un número alterado de progenitores neuronales. Este trabajo representa un recurso importante para futuros estudios y permitirá la investigación a gran escala de los trastornos neurodegenerativos a través de organoides cerebrales.
Y no solo la investigación, sino que, en un próximo futuro, los avances en este campo podrán permitir la prevención del desarrollo de estas patologías tan frecuentes e incurables.
Jesús Devesa